近日，我校交叉科学研究院郑青山和李禄金团队与南方医科大学珠江医院合作开展的骨关节炎安慰剂效应建模研究成果Placebo Response to Oral Administration in Osteoarthritis Clinical Trials and Its Associated Factors: AModel-Based Meta-analysis以Articles形式在JAMA子刊JAMA Network Open发表。
骨关节炎是高度致残的慢性退行性骨关节疾病，全球患者超过5亿，造成了巨大的社会和经济负担。目前骨性关节炎的治疗仅能缓解症状，不能逆转疾病的进展，亟需开发新的治疗方法。骨性关节炎临床试验通常采用安慰剂对照评估受试药的疗效，然而高安慰剂效应被认为是骨性关节炎试验频繁失败的原因。因此深入了解安慰剂效应分布及其影响因素对于指导骨性关节炎临床试验设计具有重要意义。
该研究基于全球130项骨关节炎临床试验（包含12673名受试者），对目前使用最为广泛的口服药物临床试验的安慰剂效应进行建模分析，发现骨关节炎指数（WOMAC）量表评分的安慰剂效应与WOMAC基线得分、样本量、干预药物类型、以前使用非类固醇抗炎药的患者比例和发表年份有关。具体表现为WOMAC基线得分越高、样本量越大、干预药物为疗效较好的药物（如非甾体抗炎药/双乙酸乙酯/扑热息痛）、以前使用非类固醇抗炎药的患者比例越低、最近10年发表的安慰剂效应较高。基于该研究建立的安慰剂效应模型，可精准合成安慰剂对照组，为真实世界缺少对照背景下评估中医药治疗骨关节炎的疗效提供可靠的外部对照和先验信息。
我校交叉科学研究院李禄金副研究员为该论文的通讯作者，南方医科大学珠江医院朱兆华副主任医师为共同通讯作者。南方医科大学珠江医院温馨、我校2020级硕士研究生罗杰仁和南方医科大学麦益颖为论文共同第一作者，我校交叉科学研究院郑青山教授和南方医科大学珠江医院丁长海教授为论文共同作者，上海中医药大学为第一通讯单位。该研究得到国家自然科学基金面上项目和上海市中医药传承创新发展三年行动计划等支持。
近年来，我校郑青山和李禄金团队将定量药理学建模方法与循证医学相结合，通过基于模型的Meta分析为肥胖症、更年期综合征、阿尔兹海默症、抑郁症、失眠症、哮喘等数十种疾病领域的药物治疗提供了定量化的循证证据，相关研究成果发表于Obesity Reviews (2017)、American Journal of Psychiatry（2017）、Sleep（2019）、Alzheimer's Research & Therapy（2020）、Respirology（2022）等国际著名期刊，被多个国际临床指南引用（国际内分泌协会、中华医学会骨质疏松和骨矿盐疾病分会、英国绝经学会、俄罗斯卫生部妇科内分泌学家协会等），为筛选有临床开发价值的中医药和指导中医药临床试验设计提供了可靠的定量标准。（科技处、交叉科学研究院）